Pfizer retira do mercado medicamento contra anemia falciforme

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Olá e boa terça-feira! Hoje revelamos um movimento chocante de Pfizer.

A gigante farmacêutica anunciou na semana passada que retiraria voluntariamente o seu medicamento para a anemia falciforme, Oxbryta, dos mercados globais, para surpresa de médicos, pacientes e investidores.

É por isso que o medicamento é importante: Oxbryta é um dos pelo menos seis medicamentos usados ​​para tratar a doença congênita do sangue. O medicamento recebeu pela primeira vez aprovação acelerada da Food and Drug Administration dos EUA em 2019, exigindo mais estudos para confirmar os seus benefícios para os pacientes.

Oxbryta foi uma das peças centrais da aquisição da Global Blood Therapeutics pela Pfizer por US$ 5,4 bilhões em 2022.

A anemia falciforme faz com que os glóbulos vermelhos se transformem em crescentes disformes que ficam presos nos vasos sanguíneos, o que pode restringir o fluxo sanguíneo e levar às chamadas crises de dor. De acordo com os Centros de Controle e Prevenção de Doenças, afeta cerca de 100.000 pessoas nos Estados Unidos, incluindo muitos negros.

A empresa disse na quarta-feira que a decisão de interromper o Oxbryta foi baseada em dados que mostram um maior risco de morte e complicações em pacientes tratados com a pílula de administração única diária. Num comunicado de imprensa, a Pfizer disse que o “agregado de dados clínicos” sobre o Oxbryta mostra agora que o seu benefício global “já não supera o risco” na população de pacientes para a qual o medicamento foi aprovado.

Como parte desta medida, a Pfizer também está a suspender todos os ensaios e programas de acesso relacionados com o tratamento.

O FDA pediu no sábado aos profissionais de saúde que parassem de prescrever Oxbryta. A agência também disse que pacientes e cuidadores devem entrar em contato com seus médicos para interromper a medicação e iniciar outra opção de tratamento.

Os reguladores europeus também afirmaram na quinta-feira que os pacientes em testes sofreram mais crises de dor após iniciarem o tratamento com Oxbryta do que antes de tomá-lo. Esses reguladores recomendaram que a autorização de comercialização do medicamento fosse suspensa.

Tudo isso pode parecer banal. Mas a retirada de Oxbryta é motivo de preocupação.

Sua súbita ausência do mercado Médicos, pacientes com anemia falciforme e defensores dos pacientes estão buscando mais informações sobre a decisão e orientação sobre o que devem fazer a seguir, informou o STAT na sexta-feira. E embora tomar Oxbryta possa representar um risco para os pacientes, não está totalmente claro o que eles poderão sentir se pararem abruptamente de tomar o medicamento.

Num comunicado na semana passada, a Aliança Nacional de Centros de Anemia Falciforme instou os pacientes a não pararem abruptamente de tomar Oxbryta. O grupo, que apoia centros de saúde que oferecem tratamentos para a doença, instou todos os pacientes que atualmente tomam Oxbryta a marcar uma consulta com seu médico e desenvolver um plano para redução gradual do medicamento.

A retirada de Oxbryta é um “golpe severo” para os pacientes com anemia falciforme “que têm sido historicamente mal atendidos”, escreveu Evan Seigerman, analista da BMO Capital Markets, em uma nota de pesquisa na semana passada.

A FDA aprovou duas terapias genéticas para tratar a anemia falciforme no ano passado, uma decisão inovadora que oferece esperança aos pacientes que sofrem desta doença debilitante. Mas as autoridades de saúde têm lutado até agora para encontrar uma forma de garantir a igualdade de acesso aos tratamentos dispendiosos.

Farmacêutica VertexA terapia genética de Casgevy custa US$ 2,2 milhões por paciente Bluebird OrgânicoO tratamento oferecido pela Lyfgenia custa US$ 3,1 milhões por paciente.

Outras empresas como Farmacêutica Agios E Fulcro Terapêuticos desenvolver novos tratamentos experimentais para a doença falciforme. Em particular, alguns analistas de Wall Street disseram que a retirada do Oxbryta pela Pfizer poderia acelerar o calendário de ensaios clínicos destes medicamentos rivais.

Se o medicamento experimental mitapivat do Agios mostrar benefícios no alívio de crises de dor em ensaios clínicos, “esperamos que isso permita uma revisão regulatória mais fácil, especialmente dada a maior demanda de pacientes que não têm mais acesso ao medicamento da Pfizer”, disse o analista Piper Sandler Christopher Raymond. em uma nota de pesquisa na semana passada.

Entretanto, o impacto financeiro da retirada da Oxbryta “será modesto para uma empresa do tamanho da Pfizer”, afirmaram analistas do Guggenheim numa nota na semana passada.

Eles disseram que as vendas da Oxbryta foram relativamente modestas para a empresa, totalizando US$ 328 milhões no ano passado. No entanto, os analistas observaram que as vendas da Oxbryta deverão aumentar para cerca de US$ 750 milhões até o final da década, citando estimativas de consenso da FactSet.

Guggenheim disse que a decisão da Pfizer provavelmente levantará questões sobre a capacidade da empresa de crescer até o final da década, quando várias patentes de medicamentos expirarem e “outros desafios existirem para seus atuais motores de crescimento”. Os analistas também disseram que a retirada do Oxbryta levanta questões sobre o que acontecerá com o GBT-601, outro medicamento para anemia falciforme da Pfizer em desenvolvimento.

Este medicamento oral, que a Pfizer também adquiriu no âmbito do acordo Global Blood Therapeutics, é considerado o sucessor do Oxbryta.

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O presidente do Comitê de Finanças do Senado, Ron Wyden, D-Ore., e o senador Mark Warner, D-Va., apresentaram um projeto de lei na quinta-feira que visa estabelecer novos padrões “rígidos” de segurança cibernética no setor de saúde.

De acordo com a legislação proposta, o Departamento de Saúde e Serviços Humanos seria responsável pelo desenvolvimento e aplicação de novos padrões para planos de saúde, prestadores, parceiros comerciais e câmaras de compensação. O projeto é chamado de “Lei de Segurança e Responsabilidade da Infraestrutura de Saúde”, de acordo com um comunicado à imprensa.

Os dados dos pacientes são inerentemente sensíveis e valiosos, o que pode torná-los um alvo tentador – e muitas vezes lucrativo – para os criminosos. O número de ataques cibernéticos à saúde apresentou tendência de aumento nos últimos 14 anos, com um recorde de 725 violações de dados relatadas no ano passado, de acordo com o The HIPAA Journal.

Em 31 de agosto, a revista informou que houve 491 violações de dados relatadas em mais de 500 registros de saúde em 2024. Isso também inclui o enorme ataque de ransomware à câmara de compensação Change Healthcare, que abalou o setor de saúde nesta primavera.

Mudar a área de saúde pertence Grupo UnitedHealthe oferece ferramentas de gestão do ciclo de pagamentos e receitas, além de outras soluções, como software de prescrição eletrônica. De acordo com o seu website, a empresa processa mais de 15 mil milhões de transações de faturação anualmente e um em cada três registos de pacientes passa pelos seus sistemas.

Em 21 de fevereiro, a UnitedHealth descobriu que hackers haviam comprometido uma parte dos sistemas de tecnologia da informação da Change Healthcare. A UnitedHealth desligou os sistemas afetados, deixando muitos médicos impossibilitados de prescrever receitas ou de serem pagos pelos seus serviços. Muitos provedores drenaram milhares de dólares de suas economias pessoais para manter suas práticas funcionando.

O CEO da UnitedHealth, Andrew Witty, testemunhou perante o Comitê de Finanças do Senado sobre o ataque em maio e pediu desculpas às pessoas afetadas. Numa audiência subsequente naquela tarde, Witty estimou que cerca de um terço dos dados dos americanos podem ter sido comprometidos.

“Megacorporações como a UnitedHealth estão falhando na Cibersegurança 101 e as famílias americanas estão sofrendo por causa disso”, disse Wyden na quinta-feira em um comunicado à imprensa anunciando a legislação proposta.

Os dados dos pacientes são protegidos pela Lei de Portabilidade e Responsabilidade de Seguros de Saúde (HIPAA) e as organizações podem ser multadas por violações. De acordo com o novo projeto de lei, Wyden e Warner disseram que removeriam o limite existente para as multas da HIPAA para que os reguladores possam realmente forçar as grandes empresas a cumprir os novos padrões de segurança cibernética.

Ainda há um longo caminho a percorrer até que esta lei se torne realidade. Deve ser aprovado em ambas as câmaras do Congresso e aprovado pelo presidente antes de entrar em vigor.

Você pode ler uma cópia completa da lei aqui.

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