Terapia genética da Pfizer contra hemofilia A com sucesso em fase avançada de testes

Pfizer anunciou na quarta-feira que sua terapia genética experimental para um distúrbio genético raro da coagulação sanguínea foi bem-sucedida em um grande ensaio em estágio final, abrindo caminho para uma possível aprovação.

O medicamento, usado para tratar a hemofilia A, pode ser a segunda terapia genética da empresa no mercado dos EUA, depois do Beqvez, que foi aprovado em abril para tratar um tipo menos comum de distúrbio de coagulação sanguínea chamado hemofilia B.

A Pfizer está co-desenvolvendo a terapia Sangamo Terapêuticacujas ações fecharam quase 40% mais altas na quarta-feira, após a divulgação dos dados, antes de abrir mão de alguns desses ganhos. As ações da Pfizer fecharam mais de 1% em alta.

A Pfizer é uma das várias empresas farmacêuticas que investem no campo de rápido crescimento das terapias genéticas e celulares – tratamentos únicos e dispendiosos que visam a fonte genética ou a célula de um paciente para curar uma doença ou alterar significativamente o seu curso. Alguns especialistas da indústria esperam que estas terapias substituam os tratamentos tradicionais ao longo da vida que os pacientes fazem para tratar doenças crónicas.

A hemofilia A é uma doença vitalícia causada por uma deficiência da proteína fator VIII da coagulação sanguínea. Sem quantidades suficientes desta proteína, o sangue não consegue coagular adequadamente, aumentando o risco de sangramento espontâneo e sangramento grave após a cirurgia. A doença ocorre em cerca de 25 em cada 100 mil nascimentos masculinos em todo o mundo, disse a Pfizer num comunicado de imprensa, citando dados.

A Pfizer disse que seu tratamento único reduziu significativamente o número de episódios hemorrágicos anuais em pacientes com hemofilia A moderada a grave desde a semana 12 até pelo menos 15 meses. A empresa afirmou que o medicamento também funciona melhor do que o tratamento padrão atual para a doença, que envolve infusões de rotina que substituem a proteína fator VIII.

“Para as pessoas com hemofilia A, o impacto físico e emocional resultante da necessidade de prevenir e tratar episódios hemorrágicos através de infusões ou injeções intravenosas frequentes não pode ser subestimado”, disse o Dr. Andrew Leavitt, investigador principal do estudo, em comunicado.

A Pfizer disse que o estudo está em andamento e que mais dados serão apresentados nas próximas reuniões médicas.

Se aprovada, terapia da Pfizer enfrentará concorrência BioMarin FarmacêuticaO tratamento único da BioMarin com Roctavian teve um início lento desde que foi aprovado nos EUA no ano passado. Isto levanta a questão de quantos pacientes tomariam o medicamento da Pfizer se este chegasse ao mercado.

A BioMarin está considerando se desfazer de sua terapia para hemofilia A de US$ 2,9 milhões.